L’efzimfotase alfa, un traitement enzymatique de substitution de deuxième génération, a été testé sur un modèle murin d’hypophosphatasie (HPP) caractérisé par une altération de la respiration mitochondriale dans les muscles squelettiques. Le traitement a permis d’améliorer de manière significative la respiration maximale et la capacité respiratoire de réserve dans les muscles des souris atteintes, ramenant ces paramètres à des niveaux proches de ceux des souris de type sauvage.
L'efzimfotase alfa a considérablement amélioré la fonction mitochondriale des muscles squelettiques chez les souris atteintes de HPP, en augmentant la respiration maximale et la capacité respiratoire de réserve pour les rapprocher des valeurs observées chez les souris de type sauvage, ce qui laisse entrevoir un potentiel d'amélioration des symptômes musculaires indépendamment des manifestations squelettiques.
Souris knock-out Akp2GW‑/‑ (modèle HPP caractérisé par une perte de phosphatase alcaline non spécifique aux tissus)
Hypophosphatasie, dysfonctionnement mitochondrial, traitement enzymatique substitutif, troubles métaboliques musculaires, capacité respiratoire
Akp2GW‑/‑ : inactivation constitutive du gène Alpl, validation par rapport au modèle Akp2‑/‑, tests de respirométrie des muscles squelettiques, mesure de la respiration maximale et de la capacité respiratoire de réserve, schéma thérapeutique à base d’efzimfotase alfa
De la conception du modèle aux résultats expérimentaux
Cité dans plus de 600 articles scientifiques
Collaboration avec 17 grands laboratoires pharmaceutiques,
plus de 170 entreprises biotechnologiques et plus de 380 établissements universitaires
Élaborées en collaboration avec des partenaires du secteur biopharmaceutique et en interne
et la garantie de la liberté d'exploitation
Modèles avec certificat sanitaire provenant d'éleveurs professionnels aux États-Unis et en Europe
