Cette étude évalue l'efficacité du fitusiran, un traitement expérimental basé sur l'interférence ARN (ARNi), dans la réduction des épisodes hémorragiques chez un modèle murin présentant un déficit en facteur X de la coagulation. Cette recherche vise à déterminer si le fitusiran peut rétablir l'hémostase en cas de déficit en facteur X en ciblant l'antithrombine afin de rééquilibrer les voies de la coagulation.
L'administration de fitusiran a entraîné une réduction significative des épisodes hémorragiques chez les souris présentant un déficit en facteur X, ce qui indique qu'une diminution des taux d'antithrombine peut compenser l'absence de facteur X et rétablir l'équilibre hémostatique.
Cette étude a utilisé un modèle murin présentant un déficit en facteur X, développé en collaboration avec genOway. Ce modèle présente une délétion ciblée du gène F10, ce qui entraîne un phénotype hémorragique grave imitant le déficit en facteur X chez l'homme.
Hémophilie, troubles de la coagulation, thérapie par interférence ARN, modulation de l'antithrombine, prise en charge des hémorragies
Inactivation génique, Évaluation hémostatique, Évaluation thérapeutique de l'ARNi, Modèle de déficit en facteur de coagulation, Ciblage de l'antithrombine
De la conception du modèle aux résultats expérimentaux
Cité dans plus de 600 articles scientifiques
Collaboration avec 17 grands laboratoires pharmaceutiques,
plus de 170 entreprises biotechnologiques et plus de 380 établissements universitaires
Élaborées en collaboration avec des partenaires du secteur biopharmaceutique et en interne
et la garantie de la liberté d'exploitation
Modèles avec certificat sanitaire provenant d'éleveurs professionnels aux États-Unis et en Europe
