X連鎖性Na⁺/H⁺交換タンパク質NHE6（Slc9a6）の機能喪失は、クリスチャンソン症候群を引き起こす。 NHE6欠損の雄ラットにおいて、CRISPR-Cas9によるエクソン7の欠失は、初期のリソソーム機能不全を引き起こし、続いてオートファジー機能障害、グリア化、プルキンジェ細胞および錐体細胞の喪失を誘発する。また、高齢のラットでは、大脳皮質および海馬において内因性のアミロイドβおよびタウの凝集が生じる。
リソソームおよびオートファジーの早期の異常が神経変性に先行する；幼少期における小脳のプルキンジェ細胞の喪失；その後、大脳皮質および海馬の錐体細胞の変性が現れる；高齢ラットでは、トランスジーンなしでも内因性アミロイドβおよびタウの沈着が生じる
Slc9a6⁻/⁻ ラット（NHE6欠損CRISPR-Cas9ラットモデル） — アミロイドβおよびタウの病理所見を示す信頼性の高いモデル（クリスティアンソン症候群モデル）
神経変性；クリスチャンソン症候群；リソソーム機能障害；アミロイドβ；タウ蛋白の凝集；アルツハイマー病に関連するメカニズム
ラットSlc9a6のエクソン7におけるCRISPR-Cas9による欠失；in vivo による寿命解析；組織病理学的検査；GM2、p62、ユビキチン、AT8/タウに対する免疫染色；アミロイドβおよびタウの生化学的分画
モデル設計から実験結果まで
600件以上の科学論文で取り上げられています
大手製薬企業17社、
、170社以上のバイオテクノロジー企業、および380以上の学術機関との提携
バイオ医薬品分野のパートナー企業および 社内リソースを用いて生成
および実施の自由が保証される
米国および欧州の専門ブリーダーから、健康状態が認定された個体
