ヒト化マウスとは、マウスの遺伝子がヒトの遺伝子、ゲノム配列、または転写制御要素のいずれかに置き換えられたノックインモデルを指す。
この置換は、遺伝子の特定の部分、ひいてはタンパク質の特定のドメイン、さらにはプロモーターなどのマウスの特定の調節要素を標的とすることができます。
代表的な用途は以下の通りです：
- 創薬および安全性試験のためのヒト疾患のフェノコピー
- マウスの内因性標的が異物や生物学的製剤に対して親和性が低い場合に、その有効性を研究するためのモデルを提供する
- 抗体または抗体薬物複合体（ADC）の試験用に、ヒト抗原に耐性を示すマウスモデルを作成する
- ヒトの免疫系の生着を促進するためのヒトサイトカインの発現
ヒトの免疫系を備えた当社のマウスモデル「BRGSF-HIS」もぜひご覧ください。
BRGSF-HISの特長
BRGSF-HISマウスモデルは、B細胞、T細胞（CD4+Treg細胞を含む）、NK細胞、および樹状細胞（DC）、形質細胞様細胞（pDC）、単球／マクロファージを含む骨髄系細胞など、ヒトの主要な造血細胞サブセットをすべて備えている。
- SIRPαNOD対立遺伝子の発現により、原発性または確立した腫瘍細胞（CDXまたはPDX）を含むヒト異種移植に対して極めて寛容である
- ヒト化後の生存期間は野生型マウスと同様である⇨長期的な生着研究を裏付ける
- 移動に対する耐性（安定した免疫システム）
- BALB/c系統を背景とし、SCID変異を持たないため、生体内における放射線治療の影響を評価するのに適している
- 完全かつ正常に機能する補体系を備えているため、これは補体依存性細胞傷害（CDC）の研究において強力なツールとなる
ヒト化マウスモデル
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