本研究では、メカニスティック・ターゲット・オブ・ラパマイシン（mTOR）経路の過剰活性化に関連する神経発達障害に伴う発作を軽減する上で、セノリティック薬剤の有効性を検証する。本研究は、mTOR関連てんかんモデルにおいて、てんかん発生に寄与する老化様細胞の除去に焦点を当てている。
セノリティック薬の投与により、脳内の老化様細胞が選択的に除去され、その結果、発作の頻度と重症度が著しく減少した。これらの知見は、病的な老化様細胞を標的とすることで、mTOR関連の神経発達障害におけるてんかん様活動を軽減できることを示唆している。
本研究では、genOway社との共同開発により作成された、mTOR経路が過剰活性化された遺伝子改変マウスモデルを用いた。このモデルは、神経細胞集団においてTsc1遺伝子のコンディショナル ノックアウトを有しており、これによりmTOR経路の調節異常が生じ、その結果としててんかん様表現型が現れる。
てんかん、神経発達障害、mTOR経路、セノリティック療法、結節性硬化症
コンディショナル ノックアウト、ニューロン特異的欠失、mTOR過剰活性化モデル、老化マーカー解析、薬理学的介入
モデル設計から実験結果まで
600件以上の科学論文で取り上げられています
大手製薬企業17社、
、170社以上のバイオテクノロジー企業、および380以上の学術機関との提携
バイオ医薬品分野のパートナー企業および 社内リソースを用いて生成
および実施の自由が保証される
米国および欧州の専門ブリーダーから、健康状態が認定された個体
