本研究では、凝固因子X欠損マウスモデルにおいて、治験段階にあるRNA干渉（RNAi）治療薬であるフィトゥシランが出血エピソードを軽減する有効性を評価する。本研究の目的は、フィトゥシランがアンチトロンビンを標的とすることで凝固経路のバランスを回復させ、因子X欠損の状態において止血機能を回復させることができるかどうかを明らかにすることである。
フィトゥシランの投与により、第X因子欠損マウスにおける出血事象が有意に減少した。これは、アンチトロンビン濃度を低下させることで、第X因子の欠乏を補い、止血バランスを回復させることができることを示唆している。
本研究では、genOway社との共同開発により確立された第X因子欠損マウスモデルを用いた。このモデルは、F10遺伝子の標的欠失を有しており、その結果、ヒトの第X因子欠損症と類似した重度の出血症状を示す。
血友病、凝固障害、RNA干渉療法、アンチトロンビン調節、出血管理
遺伝子ノックアウト、止血機能の評価、RNAi治療法の評価、凝固因子欠乏モデル、アンチトロンビンを標的とした治療
モデル設計から実験結果まで
600件以上の科学論文で取り上げられています
大手製薬企業17社、
、170社以上のバイオテクノロジー企業、および380以上の学術機関との提携
バイオ医薬品分野のパートナー企業および 社内リソースを用いて生成
および実施の自由が保証される
米国および欧州の専門ブリーダーから、健康状態が認定された個体
