第2世代の酵素補充療法であるエフジムフォターゼ・アルファは、骨格筋のミトコンドリア呼吸機能に障害をきたす低ホスファターゼ症（HPP）のマウスモデルを用いて試験された。この治療により、罹患マウスの筋肉における最大呼吸量および予備呼吸能が有意に改善され、これらの指標は野生型に近いレベルまで回復した。
エフジムフォターゼ・アルファは、HPPマウスにおいて骨格筋のミトコンドリア機能を著しく改善し、最大呼吸量および予備呼吸能力を野生型に近い値まで増加させた。これは、骨格系の症状とは無関係に筋症状を改善する可能性を示唆している。
Akp2GW‑/‑ ノックアウトマウス（組織非特異的アルカリホスファターゼを欠損するHPPモデル）
低ホスファターゼ症、ミトコンドリア機能障害、酵素補充療法、代謝性筋機能障害、呼吸機能
Akp2GW‑/‑、Alpl遺伝子の恒常的ノックアウト、Akp2‑/‑モデルとの比較検証、骨格筋呼吸測定試験、最大呼吸量および予備呼吸能力の測定、エフジムフォターゼ・アルファの投与レジメン
モデル設計から実験結果まで
600件以上の科学論文で取り上げられています
大手製薬企業17社、
、170社以上のバイオテクノロジー企業、および380以上の学術機関との提携
バイオ医薬品分野のパートナー企業および 社内リソースを用いて生成
および実施の自由が保証される
米国および欧州の専門ブリーダーから、健康状態が認定された個体
