BRGSF-HISヒト化マウスにおける機能的なヒト骨髄系細胞により、骨髄系を標的とした治療法の評価が可能となる

骨髄系を標的とする治療法のトランスレーショナルな前臨床評価は、リンパ系と骨髄系の両コンパートメントを発現するヒト化マウスモデルの入手が困難であるため、課題とされています。骨髄系コンパートメントを有するヒト化モデルの多くは、ヒトサイトカインを過剰発現しており、その結果、体重減少、貧血、および寿命の短縮を引き起こします。 最近の報告では、B細胞、T細胞、ナチュラルキラー（NK）細胞、樹状細胞（DC）、形質細胞様細胞（pDC）、単球／マクロファージなど、ヒトの主要な造血細胞サブセットをすべて有する代替モデルとして、BRGSF-HISが紹介された。 BRGSF-HISマウスでは、副作用を伴わずにヒト骨髄系細胞が発達し、ヒト免疫系の生着は1年以上安定して維持される（Labarthe et al., 2019）。この特性により、広い治療窓を必要とする薬剤を用いた長期研究に適している。